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• 实验过程
• 实验结果

GW Pharma最近宣布，美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准了大麻二酚(cannabidiol，CBD)口服液体制剂的新适应症，用于治疗1岁以上患者与结节性硬化症(TSC)相关的癫痫发作。

Epidiolex是CBD提取物的口服高纯度液体制剂。CBD是来自大麻植物的非精神成分，对神经系统有多种药理作用。大量研究表明，CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性，与现有抗癫痫药物相比，副作用更少。

实验过程

该批准是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究的结果。共有224名被诊断为对治疗有抗性的TSC患者(年龄1-65岁)参加了本研究。这些患者被随机分配接受Epidiolex 25mg/kg/天(n=75)，Epidiolex 50m g/kg/天(n=73)和安慰剂(n=76)治疗16周。主要终点是治疗期间Epidiolex和安慰剂之间TSC相关的局灶性和全身性癫痫发作频率相对于基线的百分比变化。关键次要终点包括:癫痫发作减少≥50%的患者比例、总发作频率(包括局灶性感觉和发作痉挛)减少≥50%的患者比例、受试者/照顾者整体病情变化的总体印象(S/CGIC)。

实验结果

结果显示，研究达到主要终点，与安慰剂组相比，Epidiolex治疗组TSC相关癫痫发作频率显著下降:Epidiolex 25mg/kg/天治疗组、50mg/kg/天治疗组分别下降49%和48%，安慰剂组下降27%(p=0.0009，p=0.00118)。所有关键次要终点的结果支持对主要终点的影响。

具体来说:(1)与安慰剂组相比，Epidiolex治疗组癫痫发作减少50%或以上的患者比例更高(25mg/kg/天组为36%，50mg/kg/天组为40%，安慰剂组为22%，p=0.0692，p=0.0245)。(2)与安慰剂组相比，接受两剂Epidiolex治疗的患者中，48%的患者经历了更大程度的总发作频率减少(包括病灶感觉和发作痉挛)，而安慰剂组为27%(P = 0.0013和p=0.0018)。(3)根据患者/照顾者总体印象(S/CGIC)问卷调查结果，Epidiolex 25mg/kg/天组和Epidiolex 50mg/kg/天组的总体改善率分别为安慰剂组的69%、62%和39%(P = 0.0074和p=0.0580)。(4)额外的分析显示，与安慰剂相比，Epidiolex治疗的患者经历了更大的复合局灶性癫痫发作的减少(25mg/kg/天治疗组分别为52%和50%，50mg/kg/天治疗组为50%，安慰剂组为32%，p=0.0076和p=0.0116)。