基因是指对DNA(脱氧核苷酸)分子具有遗传效应的特定核苷酸序列的总序列，是具有遗传效应的DNA分子的一段。
遗传结构
近年来，由于技术的不断成熟，基因治疗项目开始传出。然而，还有很长的路要走。基因治疗是指将基因或其他功能基因导入体内，通过基因转移使其表达(即使其发挥生理作用)，从而获得治疗效果。如囊性纤维化为常染色体隐性遗传，其基因位于7q22.3-q23.1，患者氯离子转运受损异常，肺部受累是最常见的现象。在临床试验中，一般以腺病毒和阳离子脂质体为载体(其转运物质)，将CF跨膜传导调节因子(CFTR)导入患者的呼吸道上皮细胞。经过处理后，基因转移位点的氯离子转运缺陷得到纠正。
结构模拟
核酸药物是指在核酸水平(DNA和RNA)发挥作用的药物(即深圳生命网作用于基因的药物)。或干扰细菌、病毒或肿瘤细胞的核酸合成，细菌、病毒或肿瘤细胞可被有效地杀死或抑制。以核酸为靶点的药物主要有一些抗生素和利福霉素类抗生素如影响RNA合成的利福平(治疗结核病的药物)、利福定、利福喷丁，以及阻断DNA合成的抗病毒药物如阿昔洛韦、阿糖胞苷、齐多夫定等。抗肿瘤药物，如环磷酰胺、甲氨蝶呤、丝裂霉素等。，可以破坏DNA的结构和功能。此外，核酸药物还包括反义核酸药物(反义DNA、反义RNA和核酶)和DNA疫苗。反义RNA是指体外合成的寡核苷酸能与mRNA互补，从而抑制与疾病发生直接相关的表达。反义RNA只阻断目的基因的翻译和表达，特异性强(即针对性强)，操作简单，可用于治疗基因突变或过表达引起的恶性肿瘤和感染性疾病。
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